La terapia génica, que consiste en sustituir o intentar paliar los efectos de genes defectuosos sustituyéndolos por genes sanos, ha supuesto un halo de esperanza en aquella gente que padece enfermedades génicas y que complican su día a día. Sin embargo la mayoría de veces esos nuevos descubrimientos no han pasado de la primera fase (laboratorio) y otras veces los efectos secundarios han desembocado en la generación de leucemia en los pacientes. No ha sido así el caso de 6 niños tratados por científicos italianos.
En este caso han usado el virus del SIDA como transportador de genes sanos para corregir dos tipos de enfermedades. Tres niños con leucodistrofia metacromática que está causada por una mutación en el gen ARSA y por otro lado otros tres niños con el síndrome de Wiskott-Aldrich, causado por el gen WAS. Tal y como habéis deducido se trata de dos enfermedades que afectan básicamente a células sanguíneas y esto es porque conocemos la forma de eliminar todas estas células y substituirlas por unas nuevas.
Tradicionalmente se usaba en los ensayos retrovirus para introducir genes en las células, que en muchos casos, daban por sí solos casos de leucemia. Pero en este caso la clave está en sustituir los retrovirus por el agente causante del SIDA, el VIH. Este virus, además de introducir el gen en las células tiene mecanismos para permitir que ese gen se integre en el genoma, con lo cual en el futuro todas las células derivadas de esa célula “infectada” ya serán portadoras del gen corregido.
Con lo cual, la terapia consiste en extraer células madre hematopoyéticas de la médula ósea, infectarlas con el VIH modificado que incluye el gen que corrige la enfermedad, y posteriormente hacer un tratamiento que destruya TODAS las células de la sangre enfermas (al igual que se haría previo transplante de médula en una leucemia) y reponer la médula con esas nuevas células madre que ya están “infectadas”. A partir de este momento esas células madre se diferenciaran en todos los tipos de células sanguíneas pero con los genes corregidos.
Tras 20-32 meses del tratamiento los síntomas de los pacientes se han reducido o desaparecido, con lo cual da esperanza a todos esos pacientes que padecen este tipo de enfermedades hereditarias.
Pero todavía queda mucho por hacer para otras enfermedades que estén relacionadas con células que no son hematopoyéticas, aquí es más difícil, de entrada, eliminar las defectuosas y además garantizar que todas las células queden infectadas, porque en este caso el virus debería inyectarse y conseguir que sólo atacase a las células mutadas pero que además reflejen el fenotipo mutante...pero sin duda es todo un gran avance, esperemos que los efectos secundarios no aparezcan.
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